肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，Amyotrophic lateral sclerosis），俗稱漸凍人癥，是一種漸進(jìn)和致命的神經(jīng)退行性疾病。起因是中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)控制骨骼肌的運(yùn)動神經(jīng)元退化所致。ALS病人由于上、下運(yùn)動神經(jīng)元都退化和死亡并停止傳送訊息到肌肉，導(dǎo)致肌肉逐漸萎縮，最后神經(jīng)系統(tǒng)完全喪失控制隨意運(yùn)動的能力，導(dǎo)致病人癱瘓。著名物理學(xué)家霍金即患有此病。目前ALS尚未有完全治愈的藥物，又因其病程發(fā)展迅速，使患者喪失了最基本的生活能力，給病人帶來了極大的痛苦，給家庭和社會都帶來沉重的負(fù)擔(dān)。

　　科研人員通過在豬體內(nèi)導(dǎo)入家族性ALS的突變型人SOD1基因，用體細(xì)胞核移植的方法成功制備了豬的ALS疾病模型。研究發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)基因豬出現(xiàn)了運(yùn)動神經(jīng)元損失、下肢肌肉萎縮的癥狀。同時行為學(xué)測試可以發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)基因豬隨著年歲增長其運(yùn)動能力顯著下降，較好模擬了人類ALS患者的典型癥狀。該模型為揭示ALS疾病機(jī)理和開發(fā)治療藥物提供了新的動物模式。

　　該研究的主要發(fā)起與參與者是中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院教授賴良學(xué)、中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所教授李曉江、澳大利亞蒙納什大學(xué)教授肖志成和南方醫(yī)科大學(xué)教授姜曉丹。相關(guān)論文已于2014年2月28日在線發(fā)表在Cell Research上。